Voyager Therapeutics 與輝瑞簽署具有里程碑意義的 RNA 交易

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(Sharecast 新聞)——總部位於馬薩諸塞州的基因治療公司 Voyager Therapeutics 宣布了一項協議,通過該協議,輝瑞可以許可從 Voyager 的 RNA 驅動的「TRACER」或「通過細胞類型特異性 RNA 表達對 AAV 的嗜性重定向」篩選產生的新型衣殼技術周三。

這家在納斯達克交易的公司表示,該交易是輝瑞利用兩種未公開的轉基因來治療某些神經系統和心血管疾病的基因療法的開發、製造和商業化努力的一部分。

它解釋說,與在非人類靈長類動物中測量的傳統 AAV 衣殼相比,源自 TRACER 平台的專有 AAV 衣殼已證明具有優異的血腦屏障滲透性、增強的心肌向性和增加的靶組織中的轉基因表達。

Voyager 在美國基因和細胞治療學會第 24 屆年會上公布了一個候選衣殼的數據,表明與常規 AAV9 相比,在「廣泛」的大腦區域中,轉基因表達增加了 1,000 倍以上在非人類靈長類動物中靜脈注射。

呈現的結果還包括另一個衣殼候選物,與傳統的 AAV9 相比,顯示出「顯著增強」的心肌轉導和背根神經節脫靶。

Voyager 表示,它正在利用其 TRACER 平台進行進一步篩選,以識別針對多種組織和細胞類型的其他專有 AAV 衣殼,用於基因療法以治療多種疾病。

根據該協議,輝瑞將有權評估從 Voyager 的 TRACER 平台中選擇用於中樞神經系統和心臟趨向性的新型衣殼,並有權選擇許可衣殼專用於其開發包含兩個未公開轉基因的 AAV 基因療法。

這些轉基因將不同於航海者號內部管道計劃的轉基因。

Voyager 表示,它將保留所有獲得許可的衣殼用於其他轉基因的全球權利,以及其 TRACER 技術的所有其他應用。

「這項交易凸顯了我們的 TRACER 平台在識別新型 AAV 衣殼方面的潛力,這些衣殼以更低的劑量具有更高的特異性,並且比傳統的 AAV 血清型具有更低的脫靶風險,」臨時首席執行官邁克爾希金斯說。

「我們相信,我們的 TRACER 平台不僅能夠生產增強的血腦屏障滲透衣殼,而且能夠生產在多種組織和細胞類型中具有增強趨向性的新型衣殼,有望釋放基因療法的最大潛力,醫療需求未得到滿足的各種疾病。」

該公司表示,它將獲得 3000 萬美元的預付款,並有權在簽署後 12 個月內就輝瑞可行使的兩個期權收取高達 2000 萬美元的費用。

此外,Voyager 將有資格在與許可產品相關的總開發、監管和商業里程碑方面獲得高達 5.8 億美元的收入,這些產品將兩種未公開的輝瑞轉基因與 Voyager 許可的衣殼結合在一起。

Voyager 表示,根據輝瑞公司包含許可衣殼的產品的凈銷售額,它還有資格獲得中高個位數的分層特許權使用費。

「我們與 Voyager 的合作將為輝瑞提供額外的 AAV 衣殼,這可能有助於進一步推進我們行業領先的基因治療產品組合,」輝瑞罕見疾病研究部門高級副總裁兼首席科學官 Seng Cheng 說。

「我們對 Voyager 迄今為止的結果印象深刻,並對利用這些新型衣殼幫助加快為患有某些神經系統和心血管疾病的患者開發新治療方案的潛力充滿熱情。」

在美國東部時間 0754,Voyager Therapeutics 的股價在盤前交易中上漲了 40.49%。

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