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（Sharecast 新闻）——总部位于马萨诸塞州的基因治疗公司 Voyager Therapeutics 宣布了一项协议，通过该协议，辉瑞可以许可从 Voyager 的 RNA 驱动的“TRACER”或“通过细胞类型特异性 RNA 表达对 AAV 的嗜性重定向”筛选产生的新型衣壳技术周三。
这家在纳斯达克交易的公司表示，该交易是辉瑞利用两种未公开的转基因来治疗某些神经系统和心血管疾病的基因疗法的开发、制造和商业化努力的一部分。
它解释说，与在非人类灵长类动物中测量的传统 AAV 衣壳相比，源自 TRACER 平台的专有 AAV 衣壳已证明具有优异的血脑屏障渗透性、增强的心肌向性和增加的靶组织中的转基因表达。
Voyager 在美国基因和细胞治疗学会第 24 届年会上公布了一个候选衣壳的数据，表明与常规 AAV9 相比，在“广泛”的大脑区域中，转基因表达增加了 1,000 倍以上在非人类灵长类动物中静脉注射。
呈现的结果还包括另一个衣壳候选物，与传统的 AAV9 相比，显示出“显着增强”的心肌转导和背根神经节脱靶。
Voyager 表示，它正在利用其 TRACER 平台进行进一步筛选，以识别针对多种组织和细胞类型的其他专有 AAV 衣壳，用于基因疗法以治疗多种疾病。
根据该协议，辉瑞将有权评估从 Voyager 的 TRACER 平台中选择用于中枢神经系统和心脏趋向性的新型衣壳，并有权选择许可衣壳专用于其开发包含两个未公开转基因的 AAV 基因疗法。
这些转基因将不同于航海者号内部管道计划的转基因。
Voyager 表示，它将保留所有获得许可的衣壳用于其他转基因的全球权利，以及其 TRACER 技术的所有其他应用。
“这项交易凸显了我们的 TRACER 平台在识别新型 AAV 衣壳方面的潜力，这些衣壳以更低的剂量具有更高的特异性，并且比传统的 AAV 血清型具有更低的脱靶风险，”临时首席执行官迈克尔希金斯说。
“我们相信，我们的 TRACER 平台不仅能够生产增强的血脑屏障渗透衣壳，而且能够生产在多种组织和细胞类型中具有增强趋向性的新型衣壳，有望释放基因疗法的最大潜力，医疗需求未得到满足的各种疾病。”
该公司表示，它将获得 3000 万美元的预付款，并有权在签署后 12 个月内就辉瑞可行使的两个期权收取高达 2000 万美元的费用。
此外，Voyager 将有资格在与许可产品相关的总开发、监管和商业里程碑方面获得高达 5.8 亿美元的收入，这些产品将两种未公开的辉瑞转基因与 Voyager 许可的衣壳结合在一起。
Voyager 表示，根据辉瑞公司包含许可衣壳的产品的净销售额，它还有资格获得中高个位数的分层特许权使用费。
“我们与 Voyager 的合作将为辉瑞提供额外的 AAV 衣壳，这可能有助于进一步推进我们行业领先的基因治疗产品组合，”辉瑞罕见疾病研究部门高级副总裁兼首席科学官 Seng Cheng 说。
“我们对 Voyager 迄今为止的结果印象深刻，并对利用这些新型衣壳帮助加快为患有某些神经系统和心血管疾病的患者开发新治疗方案的潜力充满热情。”
在美国东部时间 0754，Voyager Therapeutics 的股价在盘前交易中上涨了 40.49%。
